BPOM Terbitkan Izin Edar Onasemnogene Abeparvovec, Terapi untuk Penyakit Langka Spinal Muscular Atrophy

2. Terapi untuk Bayi dan Anak-Anak

Terapi ini ditujukan bagi bayi dan anak-anak yang memiliki kondisi bawaan langka tersebut. Berbeda dengan pengobatan konvensional, obat ini diberikan secara dosis tunggal (satu kali) melalui infus intravena selama kurang lebih satu jam, dengan takaran dosis yang disesuaikan berdasarkan berat badan pasien.

Berdasarkan data uji klinik, Onasemnogene Abeparvovec terbukti secara signifikan meningkatkan kemampuan motorik anak. Seperti kontrol gerakan kepala, kemampuan duduk tanpa bantuan, hingga sebagian pasien mampu berdiri atau berjalan. Selain itu, terapi ini juga meningkatkan tingkat kelangsungan hidup pasien tanpa ketergantungan pada alat ventilasi permanen.

Penyakit SMA memiliki tingkat keparahan dan gejala yang bervariasi pada tiap individu. Gejala umum yang kerap ditemukan di antaranya adalah otot terasa lemah dan mudah lelah, bayi tampak lemas (floppy baby) serta mengalami keterlambatan tumbuh kembang motorik (seperti terlambat duduk atau berjalan), kesulitan menyusu atau menelan makanan dan gangguan pernapasan pada kasus yang tergolong berat.

Dari sisi keamanan, BPOM mencatat efek samping yang paling sering dilaporkan selama pemakaian obat ini adalah peningkatan kadar enzim hati (AST, ALT, dan transaminase). Efek samping lain yang juga teridentifikasi meliputi muntah, trombositopenia, peningkatan troponin, peningkatan GGT, serta demam.

Untuk mengantisipasi risiko keselamatan pasien, peningkatan enzim hati tersebut umumnya dapat dikelola dengan pemberian kortikosteroid dan pemantauan fungsi hati secara berkala.

(Djanti Virantika)