Amerika Serikat Izinkan Modifikasi Gen untuk Pengobatan Penyakit Sel Sabit
Hal ini menyebabkan kelelahan, sesak napas, dan pusing. Orang yang mengidap penyakit ini memiliki harapan hidup dua dekade lebih pendek dibandingkan orang lainnya. Adapun penyebabnya adalah hemoglobin, protein yang membawa oksigen ke seluruh tubuh tumbuh secara tidak normal.
Casgevy menggunakan teknologi Crispr pemenang Hadiah Nobel untuk memodifikasi sel pasien sehingga menghasilkan hemoglobin yang sehat. Sistem Crispr memiliki dua bagian, protein yang memotong materi genetik dan molekul pemandu yang memberi tahu bagian mana dalam genom yang akan dipotong.
Untuk melakukan hal ini, sel induk pasien diambil dari sumsum tulangnya dan diedit di laboratorium. Para ilmuwan membuat potongan tunggal pada gen berbeda, yang disebut BCL11A, untuk mengaktifkan produksi hemoglobin dalam bentuk janin yang biasanya berhenti segera setelah lahir.
Versi janin ini mengkompensasi hemoglobin dewasa yang abnormal. Sel-sel yang telah diedit kemudian dimasukkan kembali ke dalam aliran darah pasien. Sebanyak 45 pasien telah menerima Casgevy dalam uji klinis. Dari 31 pasien yang dipantau selama dua tahun, 29 pasien telah terbebas dari krisis nyeri setidaknya selama satu tahun.
Sampai saat ini, satu-satunya obat untuk sel sabit adalah transplantasi sel induk dari donor yang memiliki hubungan dekat, namun pilihan ini hanya tersedia untuk sebagian kecil orang. Transplantasi juga meminta risiko yang mengancam jiwa, untuk itu terobosan ini menjadi sangat berguna bagi umat manusia.
(Leonardus Selwyn)
Women Okezone menyajikan berita terbaru dan terpercaya seputar dunia perempuan. Dapatkan informasi terkini tentang gaya hidup, kesehatan, karier, dan inspirasi wanita di Indonesia.
