Amerika Serikat Izinkan Modifikasi Gen untuk Pengobatan Penyakit Sel Sabit
BADAN Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (AS) telah memberi izin pengobatan menggunakan teknologi modifikasi gen Crispr, sebagaimana dilansir dari Wired pada Selasa (12/12/2023). Ini menjadi pertama kalinya di sepanjang sejarah negara tersebut.
Perawatan medis yang disebut Casgevy ini ditujukan untuk mengobati pasien dengan penyakit sel sabit, yakni kelainan darah bawaan yang mempengaruhi lebih dari 100.000 orang di AS. Terapi dibuat oleh Vertex Pharmaceuticals dari Boston dan Crispr Therapeutics dari Swiss.
Casgevy yang sudah lebih dahulu diadopsi oleh Inggris itu bertujuan untuk menghilangkan rasa nyeri yang melemahkan yang merupakan ciri khas penyakit sel sabit. Ini melibatkan pengeditan sel pasien di luar tubuh untuk mengesampingkan cacat genetik yang menyebabkan penyakit.
Orang dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas yang sering mengalami serangan nyeri berhak menerima penanganan dengan Casgevy. Terapi ini dirancang untuk diberikan sekali saja, dan manfaatnya berpotensi bertahan selama bertahun-tahun atau mungkin puluhan tahun.
“Ini adalah tonggak sejarah yang besar. Ini benar-benar dapat mengubah kehidupan individu dan mengurangi beban rasa sakit," kata Vence Bonham, penjabat wakil direktur National Human Genome Research Institute di National Institutes of Health.
Untuk diketahui, penyakit sel sabit adalah suatu kondisi keturunan di mana sel darah merah seseorang menjadi keras dan berbentuk bulan sabit, bukannya fleksibel dan bulat. Sel-sel 'sabit' ini mengumpul dan menghalangi aliran darah, menyebabkan rasa sakit yang luar biasa.
Seiring berjalannya waktu, penyakit ini dapat menyebabkan kerusakan organ. Sel-sel yang sakit juga mati lebih awal, sehingga menyebabkan kekurangan sel darah merah yang sehat. Jumlah sel darah merah yang rendah berarti tubuh tidak mendapatkan cukup oksigen, suatu kondisi yang disebut anemia.
