Sel-sel darah merah yang sehat berbentuk bulat, rata, dan mudah mengalir melalui pembuluh-pembuluh darah di seluruh tubuh kita. Penderita ‘’sickle cell anemia’’ tidak memiliki cukup sel darah merah yang sehat untuk membawa oksigen yang cukup ke seluruh tubuh. Ada kristal protein yang terbentuk di dalam sel-sel darah itu, mengubah sel darah yang sedianya berbentuk bulat dan rata, menjadi berbentuk seperti bulan sabit, menimbulkan penyumbatan pembuluh darah, menyebabkan rasa nyeri dan kerusakan organ.
Penyakit ini disebabkan oleh gen yang rusak. Dibanding memperbaiki atau menyunting gen ini, Dr. John Tisdale mengatakan timnya menambahkan salinan gen yang benar dan normal sehingga menghasilkan sel darah yang sehat.
“Kami hanya menambahkan gen. Kami membiarkan gen yang rusak memperbaiki diri. Kami menyebutnya terapi gen tambahan,” ujar Dr. Tisdale.
Dalam dua atau tiga bulan, sembilan pasien menunjukkan tanda-tanda pemulihan dan mulai sehat.
‘’Saya bukan Lynndrick yang dulu. Saya akan sehat. Ini kenyataan. Saya tidak lagi menderita ‘sickle cell’ seperti dulu,” jelas Holmes.